Gen terapiyasi muammolari Organizmning tartibga solish tizimlari shunchalik murakkab va juda kam o‘rganilganki, ko‘p hollarda oddiygina genni kiritish ijobiy ta’sir ko‘rsatmaydi. Shunday qilib, klinik sinovlar davomida ko‘pincha ma'lum muammolar paydo bo‘ladi: vektorlar har doim ham maqsadli hujayralarga etib bormaydi, genlarni uzatish har doim ham samarali emas yoki ularning ifodasi terapevtik ta’sirga erishish uchun etarlicha uzoq emas, ko‘pincha virusli yoki begona oqsillarga hujayrali hamda gumoral immunitet reaktsiyasi rivojlanadi. Bu esa genetik materialning takroriy dozalarini kiritishni talab qiladi va hokazo. Sabablari, birinchi navbatda, tananing immun reaktsiyasi, transgen funktsiyasining susayishi, uning xromosoma DNKsiga integratsiyalashuvi zarurati va gomologik rekombinatsiya orqali to‘g'ri joyda, hozirgi vaqtda uslubiy jihatdan qiyin bo‘lgan begona genlarning rad etilishi; transfeksiya samaradorligining etarli emasligi. Bundan tashqari, integratsiya barqarorligi, tartibga solinadigan ifoda va xavfsizlik kabi vektor tizimlarining mavjud xususiyatlari hali ham jiddiy yaxshilanishlarni talab qiladi