Наследственные болезни нервной системы делятся на болезни с преимущественным поражением различных компонентов нервной системы, включая нервно-мышечный синапс, пирамидную систему, экстрапирамидную систему и мозжечковую систему (наследственные атаксии). Среди них выделяются болезни с преимущественным поражением нервно-мышечной системы, такие как прогрессирующие мышечные дистрофии и амиотрофии, вызванные поражением периферического двигательного нейрона.